每年2月的结尾一天是邦际罕睹病日，2025年2月28日是第18个邦际罕睹病日，本年的核心是“More than you can imagine”，中文核心为“不止罕睹”。邦际罕睹病日由欧洲罕睹病结构(EURORDIS)于2008年首倡，旨正在普及群众对罕睹病的闭怀和明白。

　　罕睹病也称孤儿病，是指患病人数相对较少的疾病。全邦卫生结构(WHO)将罕睹病界说为患病人数占总生齿0.065%至0.1%之间的疾病[1]。遵照《中邦罕睹病界说咨询申报2021》将罕睹病界说为重生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病[2]。环球目前已知的罕睹病领先7000种，约80%由遗传成分惹起，50%正在儿童期发病。环球罕睹病患者已领先3亿，个中我邦有近2000万患者与罕睹病作斗争。

　　罕睹病药物因墟市需求极低、研发利润有限以及临床用药阅历匮乏鼓励研发15种儿童药，常面对研发主动性不高、患者调节担当过重等题目。为聚焦罕睹病范围尚未满意的强盛需求，复星医药600196）主动加快罕睹病药物和临床急需药物的研发，补充闭系疾病调节范围的空缺，提拔立异调节药物正在罕睹病患者中的可及性。

　　目前，复星医药已正在慢性肉芽肿病、特发性肺动脉高压、成人结构细胞肿瘤、丛状神经纤维瘤等众个罕睹病范围具有众款上市及正在研药物。另外，复星医药还通过自助研发、合营拓荒、许可引进等众种形式，连接丰盛立异产物管线。

　　复星医药不只正在研发上连接参加，还通过激动立异药物纳入医保目次，下降患者用药担当。与此同时，复星医药主动到场公益项目，设立星爱121专项基金，通过“星芽”儿童罕睹病闭爱举动，救助疾苦罕睹病患儿。2024年2月28日邦际罕睹病日，复星医药公益援救首个世界省级罕睹病科普大赛——首届上海市罕睹病常识科普大赛，普及全社会对罕睹病的认知，普及大夫对罕睹病的精准诊疗才能。

　　通过络续寻觅和打破，复星医药正勤苦通过连接立异让罕睹病患者被瞥睹，让闭心更温柔，让每个家庭乐享矫健！

　　正在罕睹病范围，复星医药自助研发的MEK1/2选拔性按捺剂复迈宁(芦沃美替尼片，原项目代号：FCN-159)，拟苛重用于晚期实体瘤k8凯发、1型神经纤维瘤、树突状细胞和结构细胞肿瘤、初级别脑胶质瘤等的调节。复迈宁的两项顺应症，即(1)调节成人树突状细胞和结构细胞肿瘤；(2)调节2岁及2岁以上儿童1型神经纤维瘤病(NF1)闭系的丛状神经纤维瘤(PN)的上市注册申请已先后于2024年5月凯发一触即发、6月获邦度药监局受理，且均被纳入优先审评圭臬。

　　另外，该立异药用于调节成人1型神经纤维瘤正在中邦境内处于III期临床试验阶段，用于初级别脑胶质瘤、动态脉异常、儿童朗格汉斯细胞结构细胞增生症的调节正在中邦境内不同处于II期临床试验阶段。

　　2024年，复迈宁的众项临床数据已正在ASCO及EHA等环球性学术聚会上发外，外示出令人荧惑的疗效且耐受性杰出，得回主动响应。

　　正在2024年6月召开的的美邦临床肿瘤学会年会(ASCO)上，复迈宁正在NF1儿童患者中发展的Ⅱ期试验结果以海报方法举办了闪现。该试验评估了43名患者的疗效数据，截至2023年11月24日，中位随访时候为15.1个月，咨询者评估的最佳ORR和确认的ORR不同为69.8%和48.8%。正在安静性方面，复迈宁耐受性杰出，并涌现出明显的抗肿瘤活性。

　　正在2024年6月召开的的欧洲血液病协会(EHA)年会上，复迈宁用于成人结构细胞肿瘤患者Ⅱ期试验结果报道，正在29例患者中，IRC和咨询者遵照PRC评估取得切实认的ORR不同为82.8%(24/29，个中14例CMR、10例PMR)和75.9%(22/29，个中12例CMR、10例PMR)ag九游会，中位至缓解时候均为2.9个月。

　　《FCN-159(一种MEK1/2按捺剂)调节1型神经纤维瘤儿童患者的疗效及安静性：II期临床咨询结果》